Guillaume Canaud, maître de conférences Universitaire-Praticien Hospitalier, Néphrologue Adulte à l’hôpital Necker-Enfants Malades (AP-HP, Université Paris Descartes) est lauréat avec Anne Houdusse du grand prix Jean-Pierre Lecocq 2018 de l’Académie des Sciences.

Ce prix a été décerné au Dr Canaud pour ses remarquables travaux qui contribuent à éclairer les mécanismes d’une part de l’évolution de l’insuffisance rénale chronique, d’autre part d’une maladie héréditaire responsable d’une croissance excessive et dysharmonieuse. Dans les deux cas, il a établi les bases moléculaires de la physiopathologie de ces affections.
Ces travaux illustrent de façon exemplaire comment une recherche translationelle peut résoudre une question médicale par une approche scientifique rigoureuse en intégrant analyses génétique, biochimique, développement d’un modèle animal, approches pharmacologique et clinique, le meilleur de la science au profit des patients.

En juin dernier, le Dr Canaud et son équipe publiait une étude dans la revue Nature démontrant l’efficacité d’un nouveau médicament, un inhibiteur spécifique appelé BYL719, dans une cohorte de 19 patients souffrant du syndrome de CLOVES (plus connu sous le nom de maladie d’Elephant man) ou de troubles apparentés, constituant ainsi une première mondiale en terme de traitement. Ce médicament est actuellement en cours d’essai thérapeutique en cancérologie (phase I/II). Aucun effet secondaire significatif n’a été constaté 18 mois après le début du traitement.

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