Syndrome Wiskott-Aldrich : succès de la thérapie génique, Faculté de médecine

Syndrome Wiskott-Aldrich : succès de la thérapie génique, Faculté de médecine

Des chercheurs de la Faculté de Médecine Paris Descartes étudient la faisabilité et l’efficacité de la thérapie génique sur le syndrome de Wiskott-Aldrich. Cette maladie d’origine génétique se traite, à ce jour, par une greffe de la moelle osseuse qui demande un donneur compatible. L’objectif de cette étude est de traiter les malades atteints, qui n’ont pas de donneurs compatibles.

Marina Cavazzana, Salima Hacein-Bey Abina et Alain Fischer, chercheurs à Paris Descartes, ont réalisé cette étude. Il s’agit d’une collaboration entre :

  • le service d’immunologie-hématologie pédiatrique de l’hôpital Necker Enfants-Malades – Faculté de Médecine Paris Descartes,
  • Anne Galy, chercheuse au laboratoire Généthon (laboratoire de l’AFM-Téléthon), département de biothérapie,
  • le CIC Biothérapie (AP-HP/Inserm),
  • Adrian Thrasher et Bobby Gaspard, chercheurs à l’University College of London et au Great Ormond Street Hospital

Ils ont publié leurs résultats dans la prestigieuse revue JAMA le 21 avril 2015.

L’étude a débuté en décembre 2010, elle est toujours en cours. L’article rapporte les résultats pour les 7 premiers patients traités, âgés de 8 mois à 16 ans, et pour 6 d’entre eux la durée de suivi permet d’évaluer les premiers effets du traitement.

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